当地时间5月6日，Alchemab宣布，已与礼来就一款靶向UNC5C抗体ATLX-1282达成许可协议。ATLX-1282是Alchemab针对肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）和其他神经退行性疾病（CNS）的创新候选药物。
该交易总价值高达4.15亿美元（约合人民币29.97亿元），包括未披露的预付款、潜在的发现、开发和商业化付款以及特许权使用费。根据协议条款，Alchemab将带领该项目进行早期I期临床试验，之后礼来将领导项目进一步的开发和商业化。
图源Alchemab官网
交易管线目前处于IND-ready阶段
该交易始于今年年初。2025年1月，礼来与Alchemab达成合作，利用后者独特的抗体发现平台，共同发现和开发多达五种用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的抗体。根据协议，Alchemab将收到未披露的预付款，并有资格获得发现、开发和商业化里程碑付款，以及特许权使用费。本次交易的ATLX-1282抗体项目就出自此次合作。
Alchemab的独特平台，使用了机器学习和人工智能，来分析人类免疫反应的复杂性，并基于6000多个精心挑选和高度策划的神经退行性疾病、免疫学、肿瘤学和健康衰老患者样本，识别出对尚无治疗方法的疾病的恢复力、具有独特相关性的抗体。
Alchemab将基于实验室的蛋白质科学和生物学与机器学习、人类样本和专有数据分析相结合，并利用英伟达在剑桥的超级计算机，对数百万个抗体序列进行测序和分析，以揭示具有独特作用机制的新型靶标和抗体。
通过其研究，Alchemab在额颞叶痴呆（FTD）突变患者中发现了一种抗体。通过对该抗体进行测序，以及靶标识别，Alchemab随后证明了其在神经保护以及包括ALS和FTD在内的多种神经退行性疾病中的重要性。
作为Alchemab利用机器学习和人工智能技术开发的独特平台开发的首个项目，ATLX-1282是一种针对UNC5C蛋白的研究性抗体。UNC5C蛋白与多种神经退行性疾病相关，ATLX-1282具有成为同类首创药物的潜力。目前，ATLX-1282处于IND-ready阶段。后续，Alchemab将负责推进ATLX-1282的早期I期临床试验，之后礼来将领导项目进一步的开发和商业化。
不到一年，礼来再次加码ALS
这是礼来在不到一年时间内，在ALS领域达成的第二项正式合作。
第一项合作是在2024年6月，QurAlis与礼来达成独家许可协议，QurAlis将获得4500万美元预付款、额外股权投资以及有资格获得高达5.77亿美元的里程碑付款及分成版税，礼来将获得开发和商业化QRL-204项目的全球权利。QRL-204是一种潜在的反义寡核苷酸（ASO）疗法，旨在恢复肌萎缩性侧索硬化症（ALS）、额颞叶痴呆（FTD）和其他神经退行性疾病中的UNC13A功能。
不止ALS，礼来在整个CNS领域都在频繁布局：
2024年3月，礼来参与了蛋白降解新锐公司TRIMTECH Therapeutics的种子轮融资，TRIMTECH Therapeutics专注于通过靶向破坏致病性蛋白质聚集，来开发针对CNS和炎症性疾病的创新疗法。
2025年4月，礼来与Sangamo达成合作。礼来将获得Sangamo的靶向神经腺相关病衣壳STAC-BBB在一个初始疾病靶点上的独家使用权，还可选择在协议中增加最多四个神经系统疾病靶点。如果礼来决定将Sangamo的技术应用于全部五个靶点，Sangamo最多可获得14亿美元的额外里程碑付款，以及未来分级销售提成。
礼来频繁布局CNS赛道的原因，很好理解。
其一，CNS市场空间巨大。据WHO预测，20年内，CNS疾病将成为第二致死源。在中国，有六分之一的人口罹患神经系统相关疾病。人口老龄化更是让神经退行性疾病连年高发。但面对精神分裂、成瘾症、抑郁症和AD等CNS疾病，现有治疗方式有效性不足50%，存在巨大的临床需求和市场前景。根据沙利文统计，2019年全球CNS药物市场规模为1245亿美元，2034年将达到1721亿美元。2019年中国CNS药物市场规模为296亿美元，2034年将达到571亿美元。
其二，礼来在CNS领域拥有足够的成功经验。礼来曾推出知名抗抑郁药物百优解，以及阿尔茨海默病明星药物Donanemab。据Evaluate Pharma预测，Donanemab年销售额峰值可达100亿美元。此外，礼来还拥有在研的AD新药Remternetug。早期临床试验证明，Remternetug能够强效清除β淀粉样蛋白斑块，其效果与Donanemab相当。目前，Remternetug正在开展全球多中心的Ⅲ期注册临床试验，最快预计在2027—2028年获批上市。
此外，替尔泊肽的成功也为礼来带来了“买买买”的底气。不止神经科学领域，礼来基于雄厚的资金，还全面布局了心血管代谢、肿瘤、免疫等疾病领域。期待礼来能够成功推出在研CNS药品，加速CNS产业化爆发的到来，为患者带来更多可及的疗法。
